Co to jest Soliris?
Soliris to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Zawiera aktywny składnik ekulizumab.
W jakim celu stosuje się Soliris?
Soliris jest wskazany w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), rzadką, zagrażającą życiu chorobą genetyczną, która powoduje zbyt szybką lizę (zniszczenie) czerwonych krwinek. Konsekwencje to anemia (spadek liczby czerwonych krwinek), zakrzepica (tworzenie skrzepów w naczyniach krwionośnych) i ciemny mocz.
Ponieważ liczba pacjentów z PNH jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Soliris uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 17 października 2003 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Soliris?
Soliris musi być podawany przez pracownika służby zdrowia, takiego jak lekarz lub pielęgniarka, pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z zaburzeniami krwi.
Leczenie preparatem Soliris polega na wlewie (kroplówce do żyły) 600 mg produktu przez 25-45 minut raz w tygodniu, a następnie podaniu dawki 900 mg w piątym tygodniu. Następnie dawkę należy utrzymać na poziomie 900 mg, podawaną co około dwa tygodnie. Co najmniej dwa tygodnie przed rozpoczęciem leczenia produktem Soliris wszyscy pacjenci powinni zostać zaszczepieni przeciwko zapaleniu opon mózgowych wywołanym przez bakterię. Neisseria meningitidis i muszą być ponownie zaszczepione zgodnie z aktualnymi wytycznymi.
Pacjenci otrzymujący Soliris muszą otrzymać specjalną kartę wyjaśniającą objawy niektórych rodzajów zakażeń, z ostrzeżeniem o konieczności natychmiastowej pomocy lekarskiej w przypadku wystąpienia takich objawów.
Jak działa Soliris?
Substancja czynna leku Soliris, ekulizumab, jest przeciwciałem monoklonalnym. Przeciwciało monoklonalne to przeciwciało (rodzaj białka) zaprojektowane do rozpoznawania i przyłączania się do określonej struktury (antygenu) w organizmie. Ekulizumab został zaprojektowany, aby wiązać się z białkiem C5 dopełniacza, częścią systemu obronnego organizmu zwanego „dopełniaczem". W PNH pacjenci mają defekt białka CD59 zlokalizowanego na powierzchni czerwonych krwinek, co zwykle zapobiega atakowi dopełniacza na komórki . W wyniku tej wady dopełniacz niszczy czerwone krwinki. Blokując białko C5 dopełniacza, ekulizumab zapobiega atakowaniu komórek przez dopełniacz, zmniejszając lizę komórek i łagodząc objawy choroby.
Jak badano Soliris?
Skutki Solirisa zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach.
Soliris oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 88 osób dorosłych z PNH, które w poprzednim roku otrzymały co najmniej cztery transfuzje z powodu niedokrwistości. Soliris porównywano z placebo (leczenie pozorowane).Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów. poziom hemoglobiny (białka występującego w krwinkach czerwonych) utrzymywał się powyżej indywidualnego poziomu docelowego oraz liczby przetoczeń krwinek czerwonych wymaganych w ciągu pierwszych 26 tygodni leczenia.
Jakie korzyści wykazał Soliris podczas badań?
Soliris był skuteczniejszy niż placebo w łagodzeniu objawów PNH.W badaniu głównym 49% pacjentów (21 z 43) leczonych produktem Soliris miało stabilne stężenie hemoglobiny i średnio nie wymagało transfuzji. pacjenci, którzy przyjmowali placebo mieli stabilny poziom hemoglobiny i potrzebowali średnio 10 transfuzji.
Jakie jest ryzyko związane z Solirisem?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Soliris (obserwowanym u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest ból głowy.Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Soliris znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Soliris nie wolno stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na ekulizumab, białka mysie lub którąkolwiek z pozostałych substancji, lub u których występuje lub istnieje podejrzenie dziedzicznego niedoboru dopełniacza. Ze względu na zwiększone ryzyko zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych Soliris nie powinien być podawany osobom zakażonym Neisseria meningitidis lub którzy nie zostali zaszczepieni przeciwko tej bakterii.
Dlaczego Soliris został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Soliris przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), ale zauważył, że dowody na korzyść ze stosowania preparatu Soliris ograniczają się do osób, które wcześniej przeszły transfuzje krwi. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Soliris.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Soliris?
Firma Soliris uzgodni szczegóły systemu w każdym państwie członkowskim, który zapewnia dystrybucję leku dopiero po sprawdzeniu, czy pacjent został prawidłowo zaszczepiony. Przekaże również lekarzom przepisującym lek i pacjentom informacje o bezpieczeństwie leku i sprawdzi, czy przepisujący go bezpiecznie stosują.
Więcej informacji o Solirisie
W dniu 20 czerwca 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Alexion Europe SAS „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” Soliris, ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Soliris można znaleźć tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję Soliris EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 04-2009
Informacje dotyczące produktu Soliris - ekulizumab opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
