Co to jest Refixia - Nonacog beta pegol i do czego służy?
Refixia to lek stosowany w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B, dziedzicznym zaburzeniem krwawienia spowodowanym brakiem białka krzepnięcia zwanego czynnikiem IX. Może być stosowany u dorosłych i dzieci od 12 roku życia.
Refixia zawiera substancję czynną nonakog beta pegol.
W jaki sposób stosuje się Refixia - Nonacog beta pegol?
Lek Refixia jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie powinno odbywać się pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu hemofilii.
Refixia jest dostępna w postaci proszku i płynu, które miesza się ze sobą, tworząc roztwór do wstrzyknięcia dożylnego. Dawka i częstość leczenia zależą od tego, czy lek Refixia jest stosowany w leczeniu krwawień, zapobieganiu im lub zmniejszaniu krwawienia podczas zabiegu chirurgicznego, rozległości i lokalizacji krwawienia oraz masie ciała pacjenta. Charakterystykę Produktu Leczniczego (zawartą w EPAR).
Pacjenci lub opiekunowie mogą być w stanie samodzielnie wstrzykiwać lek Refixia w domu, o ile otrzymają odpowiednie instrukcje.W celu uzyskania szczegółowych informacji należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta.
Jak działa Refixia - Nonacog beta pegol?
Pacjenci z hemofilią B nie mają czynnika IX, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi, przez co łatwo ulegają krwawieniom. Substancja czynna preparatu Refixia, nonakog beta pegol, działa w organizmie w taki sam sposób, jak ludzki czynnik IX. Zastępuje brakujący czynnik IX, wspomagając w ten sposób krzepnięcie krwi i umożliwiając tymczasową kontrolę krwawienia.
Jakie korzyści wykazał Refixia - Nonacog beta pegol podczas badań?
Wykazano, że Refixia jest skuteczna zarówno w leczeniu epizodów krwawienia, jak i ograniczaniu liczby epizodów.
W badaniu z udziałem 74 osób dorosłych i młodzieży w wieku 13 lat i starszych, 29 pacjentów otrzymujących lek Refixia w ramach cotygodniowego leczenia zapobiegawczego doświadczyło około 1 epizodu krwawienia rocznie, a 15 pacjentów otrzymujących lek Refixia w celu leczenia krwotoków „na żądanie” wykazało około 16 epizodów krwotocznych rok. Ponadto, gdy wystąpiło krwawienie, produkt Refixia oceniano jako znakomitą lub dobrą w leczeniu około 92% krwawień, a 87% krwawień ustępowało po pojedynczym wstrzyknięciu preparatu Refixia.
W drugim badaniu z udziałem 25 dzieci w wieku poniżej 13 lat wszystkim pacjentom podawano lek Refixia jako cotygodniowe leczenie zapobiegawcze. Pacjenci doświadczali około 1 epizodu krwawienia rocznie, a produkt Refixia został oceniony jako doskonały lub dobry w leczeniu około 93% epizodów krwawienia.W przybliżeniu 86% epizodów krwawienia ustąpiło po jednym wstrzyknięciu.
Jakie są zagrożenia związane z Refixia - Nonacog beta pegol?
Reakcje nadwrażliwości (alergiczne) występują niezbyt często w przypadku leku Refixia (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 100 pacjentów) i mogą obejmować: obrzęk, pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, zaczerwienienie, swędzącą wysypkę, ból głowy, pokrzywkę, niskie ciśnienie krwi, letarg, nudności i wymioty, niepokój, tachykardia, ucisk w klatce piersiowej i świszczący oddech. W niektórych przypadkach reakcje te mogą stać się ciężkie.
U niektórych pacjentów przyjmujących leki zawierające czynnik IX mogą wytworzyć się inhibitory (przeciwciała) skierowane przeciwko czynnikowi IX, powodując nieskuteczność leku i utratę kontroli krwawienia. Leki zawierające czynnik IX mogą również powodować problemy z powodu tworzenia się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych.
Preparatu Refixia nie należy stosować u pacjentów uczulonych na białka chomika. Pełna lista działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Refixia - Nonacog beta pegol został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Refixia przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Badania wykazują, że Refixia jest skuteczna w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawień u pacjentów z hemofilią B, a jej bezpieczeństwo jest porównywalne z innymi produktami zawierającymi czynnik IX. Jednak po długotrwałym leczeniu część substancji czynnej leku Refixia (zwana PEG) może gromadzić się w organizmie, w tym w strukturze mózgu zwanej splotem naczyniówkowym, ponieważ może to potencjalnie powodować problemy, szczególnie u młodszych dzieci. 12, Refixia jest dopuszczona do użytku tylko u dorosłych i dzieci od 12 roku życia.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Refixia – Nonacog beta pegol?
Firma, która wprowadza na rynek Refixia, przeprowadzi badanie w celu zbadania potencjalnych skutków akumulacji PEG w splocie naczyniówkowym mózgu i innych narządach.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci, aby produkt Refixia mógł być bezpiecznie i skutecznie stosowany, zostały określone w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Inne informacje dotyczące leku Refixia - Nonacog beta pegol
Pełną wersję EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem Refixia można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia lekiem Refixia, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Informacje na temat Refixia - Nonacog beta pegol opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
