Co to jest Raxone - Idebenone i do czego służy?
Raxone jest lekiem wskazanym w leczeniu zaburzeń widzenia u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON), dziedziczną chorobą charakteryzującą się postępującą utratą wzroku. Raxone zawiera substancję czynną idebenon.
Ponieważ liczba pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Raxone uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 15 lutego 2007 r.
Raxone jest lekiem „hybrydowym”. Oznacza to, że Raxone jest podobny do „leku referencyjnego”, który zawiera tę samą substancję czynną, ale w innej postaci. Lekiem referencyjnym dla leku Raxone jest Mnesis (tabletki 45 mg).
Jak stosuje się Raxone - Idebenone?
Raxone jest dostępny wyłącznie na receptę. Leczenie powinien rozpocząć i nadzorować lekarz mający doświadczenie w LHON. Lek jest dostępny w postaci tabletek 150 mg, a zalecana dawka to dwie tabletki trzy razy dziennie, przyjmowane z jedzeniem.
Jak działa Raxone - Idebenone?
Aktywny składnik Raxone, idebenon, jest środkiem przeciwutleniającym, który działa na mitochondria (struktury komórkowe wytwarzające energię potrzebną do funkcjonowania komórek).Mutacje (defekty) tego materiału obserwuje się u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera. oznacza, że mitochondria nie funkcjonują prawidłowo i zamiast wytwarzać energię, produkują toksyczne formy tlenu (wolne rodniki), które uszkadzają komórki nerwowe w oku odpowiedzialne za widzenie. Uważa się, że idebenon pomaga poprawić produkcję energii poprzez przywrócenie funkcji mitochondriów, zapobiegając w ten sposób uszkodzeniom komórek i utracie wzroku obserwowanej w LHON.
Jakie korzyści wykazał Raxone - Idebenone podczas badań?
Raxone badano w jednym badaniu głównym z udziałem 85 pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera, w którym Raxone porównywano z placebo (leczenie obojętne) przez 24 tygodnie. Główną miarą skuteczności była poprawa widzenia, która była głównie rejestrowana na podstawie liczby liter, które pacjenci byli w stanie odczytać podczas standardowego badania wzroku za pomocą karty optotypu. Pod koniec badania pacjenci leczeni produktem Raxone byli w stanie przeczytać średnio o 3-6 więcej liter niż pacjenci otrzymujący placebo. Ponadto niektórzy pacjenci, którzy nie byli w stanie odczytać karty optotypu na początku badania (sklasyfikowanej jako „poza wykresem”) pod koniec leczenia, mogli odczytać co najmniej jedną linię, która reprezentowała inny klinicznie ważny wynik. Ponadto, klinicznie znaczący powrót widzenia w co najmniej jednym oku zaobserwowano u 30% pacjentów leczonych produktem Raxone (16 z 53) w porównaniu z 10% pacjentów (3 z 29) w grupie placebo.
Dodatkowe dane potwierdzające korzyści ze stosowania produktu Raxone zaczerpnięto z rozszerzonego programu dostępu, w ramach którego Raxone został udostępniony indywidualnym pacjentom niebiorącym udziału w badaniu klinicznym, a także z „ankiety studium przypadku, która obejmowała dane pacjentów z LHON niepoddawanych żadnej terapii .
Analizy wszystkich tych danych wykazały spójny wzorzec, zgodnie z którym ogólnie większy odsetek pacjentów leczonych produktem Raxone doświadczył poprawy widzenia niż pacjentów nieleczonych lub nieleczonych placebo.
Jakie jest ryzyko związane z produktem Raxone - Idebenone?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Raxone (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to zapalenie nosogardzieli i kaszel; Często występują również łagodne do umiarkowanych biegunki i bóle krzyża (które mogą dotyczyć nie więcej niż 1 na 10 osób).
Pełna lista działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania produktu Raxone i ich ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Raxone - Idebenone został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Raxone przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Komitet zwrócił uwagę na brak terapii służących zapobieganiu lub leczeniu zaburzeń widzenia u pacjentów z LHON.Wyniki głównego badania wykazały poprawę widzenia u pacjentów leczonych produktem Raxone, a ten trend w kierunku korzystnego efektu został potwierdzony dodatkowymi danymi z rozszerzonego programu dostępu oraz „ankieta studium przypadku”.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo produktu Raxone, działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku były przeważnie łagodne lub umiarkowane.
Raxone został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o Raxone ze względu na rzadkość występowania choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje czekają jeszcze na Raxone - Idebenone?
Ponieważ Raxone został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca Raxone do obrotu przeprowadzi dalsze badania nad długoterminowymi skutkami i bezpieczeństwem leku oraz utworzy i będzie prowadzić rejestr pacjentów z LHON leczonych tym lekiem.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Raxone - Idebenone?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić jak najbezpieczniejsze stosowanie produktu Raxone. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Raxone dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Więcej informacji o Raxone - Idebenone
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Raxone należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Raxone jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation.
Informacje o Raxone - Idebenone opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
