Co to jest Ocaliva - kwas obetycholowy i w jakim celu się go stosuje?
Preparat Ocaliva stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą wątroby zwaną pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, stanem autoimmunologicznym, w którym dochodzi do stopniowego niszczenia małych przewodów żółciowych w wątrobie. Te przewody przenoszą płyn zwany żółcią z wątroby do jelita, gdzie jest używany do wspomagania trawienia tłuszczów. W wyniku uszkodzenia przewodów żółć gromadzi się w wątrobie, powodując uszkodzenie tkanki wątroby. Może to prowadzić do bliznowacenie i niewydolność wątroby oraz może zwiększać ryzyko raka wątroby.
Ocaliva zawiera substancję czynną kwas obetycholowy. Jest on stosowany w skojarzeniu z innym lekiem, kwasem ursodeoksycholowym (UDCA), u pacjentów, którzy nie reagują wystarczająco na sam UDCA oraz samodzielnie u pacjentów, którzy nie mogą przyjmować UDCA.
Ponieważ liczba pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 27 lipca 2010 r. preparat Ocaliva uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosuje się Ocaliva?
Produkt Ocaliva jest dostępny w postaci tabletek (5 i 10 mg) i jest dostępny wyłącznie na receptę. Zalecana dawka początkowa to 5 mg raz na dobę. Jeśli lek Ocaliva jest dobrze tolerowany po sześciu miesiącach, dawkę można zwiększyć do 10 mg raz na dobę. U pacjentów, u których występuje nie tolerowany świąd (możliwe działanie niepożądane leku Ocaliva), dawki mogą być zmniejszone lub może być konieczne przerwanie leczenia.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Ocaliva - Kwas obetycholowy?
Substancja czynna preparatu Ocaliva, kwas obetycholowy, jest zmodyfikowaną postacią kwasu żółciowego (kwasy żółciowe są głównym składnikiem żółci). Działa głównie poprzez przyłączanie się do kontrolujących wytwarzanie żółci receptorów w wątrobie i jelitach (receptory farnezoidowe X). Przyłączając się do tych receptorów, Ocaliva zmniejsza wytwarzanie żółci w wątrobie, zapobiegając jej gromadzeniu się i uszkadzaniu tkanki wątroby.
Jakie korzyści wykazał Ocaliva - Kwas obetycholowy podczas badań?
Preparat Ocaliva porównywano z placebo (leczenie obojętne) w jednym badaniu głównym z udziałem 217 osób dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, które przyjmowały UDCA przez co najmniej 1 rok lub które nie mogły przyjmować UDCA. Miarę skuteczności oparto na liczbie pacjentów, u których poziom substancji takich jak bilirubina i ALP (markery uszkodzenia wątroby) we krwi obniżył się o co najmniej 15% (dla ALP) i poniżej pewnej wartości uważanej za prawidłowe (dla bilirubiny) po 1 rok leczenia.
Badanie wykazało, że preparat Ocaliva był skuteczniejszy niż placebo w obniżaniu poziomu bilirubiny i ALP we krwi: poziom zmniejszył się o wymaganą ilość u 47% (34 z 73) pacjentów leczonych preparatem Ocaliva w dawce 10 mg i u 46% (32 z 73). ) 70) pacjentów leczonych wzrastającymi dawkami produktu Ocaliva (5 mg do 10 mg), w porównaniu z 10% (7 z 73) pacjentów otrzymujących placebo.
Jakie zagrożenia wiążą się ze stosowaniem Ocaliva - Kwas obetycholowy?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ocaliva to swędzenie (które może wystąpić u więcej niż 6 na 10 osób) i zmęczenie (które może wystąpić u więcej niż 2 na 10 osób). Swędzenie jest również najczęstszym działaniem niepożądanym, które może prowadzić do przerwania leczenia. W większości zaobserwowanych przypadków swędzenie występowało w ciągu pierwszego miesiąca leczenia, z tendencją do ustępowania z czasem podczas kontynuowania leczenia. ulotka dołączona do opakowania.
Produktu Ocaliva nie wolno stosować u pacjentów z całkowicie zablokowanymi przewodami żółciowymi. Pełna lista ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Ocaliva - kwas obetycholowy został zatwierdzony?
Pacjenci z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych mają ograniczone możliwości leczenia. Wykazano, że Ocaliva obniża poziom bilirubiny i ALP we krwi u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, w tym u tych, których nie można było leczyć UDCA. Stwierdzono, że zmniejszenie stężenia bilirubiny i ALP wskazuje na poprawę stanu wątroby. Jednak kliniczne korzyści ze stosowania preparatu Ocaliva należy wykazać w dalszych badaniach. Profil bezpieczeństwa leku uznano za korzystny, z działaniami niepożądanymi, które były tolerowane i możliwe do opanowania za pomocą leczenia wspomagającego (np. świądu) i dostosowania dawki. W związku z tym Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Ocaliva przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Ocaliva otrzymała „warunkową zgodę”. Oznacza to, że w przyszłości dostępnych będzie więcej informacji o leku, które firma jest zobowiązana dostarczyć. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje czekają jeszcze na Ocalivę?
Ponieważ dla preparatu Ocaliva wydano warunkowe dopuszczenie, firma wprowadzająca Ocaliva do obrotu dostarczy dodatkowe dane z dwóch badań w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leku. Pierwsze badanie ma na celu wykazanie korzyści klinicznych ze stosowania preparatu Ocaliva, natomiast drugie badanie ma na celu ocenę korzyści ze stosowania preparatu Ocaliva u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką chorobą wątroby.
Jakie środki podejmuje się, aby zapewnić bezpieczne i skuteczne stosowanie Ocaliva - Kwasu obetycholowego?
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci, aby produkt Ocaliva był bezpiecznie i skutecznie stosowany, zostały określone w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Ocaliva - kwas obetycholowy
Pełna wersja EPAR firmy Ocaliva znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia produktem Ocaliva, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Ocaliva jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rzadka nazwa choroby.
Informacje o Ocaliva - kwas obetycholowy opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
