Co to jest Cystadane?
Cystadane to proszek doustny zawierający bezwodną substancję czynną betainę.
W jakim celu stosuje się Cystadane?
Cystadane stosuje się w leczeniu homocystynurii, jako uzupełnienie innych terapii, takich jak witamina B6 (pirydoksyna), witamina B12 (kobalamina), kwas foliowy oraz specyficzna dieta.
Homocystynuria jest chorobą dziedziczną (genetyczną), w której organizm nie jest w stanie całkowicie metabolizować aminokwasu metioniny. Metionina jest naturalnie obecna w białkach pokarmowych i zwykle jest przekształcana w homocysteinę, a następnie w cysteinę. Chorzy na homocystynurię nie są w stanie przekształcić homocysteiny w cysteinę; w konsekwencji homocysteina gromadzi się we krwi i moczu. Typowe objawy homocystynurii to: zakrzepica (tworzenie skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych), kruchość kości, nieprawidłowości szkieletu, ektopia soczewkowa (zaburzenie polegające na przemieszczeniu soczewki z jej normalnego położenia) oraz upośledzenie umysłowe. Jest to poważna choroba. wysoka śmiertelność Cystadane stosuje się u pacjentów ze wszystkimi trzema znanymi typami homocystynurii, spowodowanymi niedoborem substancji niezbędnych do metabolizmu metioniny („beta-syntaza cystationiny” [CBS] lub „5.10 – reduktaza metylenotetrahydrofolianu” [MTHFR ]) lub z defektów „metabolizmu kobalaminy kofaktora” (cbl).
Ponieważ liczba pacjentów z homocystynurią jest niska, choroba ta jest uważana za rzadką, a w dniu 9 lipca 2001 r. Cystadane uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Cystadane?
Leczenie preparatem Cystadane powinien nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z homocystynurią.
Standardowa dawka Cystadane zalecana pacjentom powyżej 10 roku życia to 6 g na dobę, podzielona na dwie równe dawki. Dzieci poniżej 10 roku życia powinny przyjmować 100 mg na kilogram masy ciała dziennie, podzielone na dwie równe dawki. Dawkę dla dzieci można dostosować w zależności od odpowiedzi na leczenie (monitorowana poprzez pomiar poziomu homocysteiny we krwi); jednak zwiększenie częstości ponad dwa razy dziennie lub zwiększenie dawki powyżej 150 mg na kilogram masy ciała nie poprawia korzyści ze stosowania Cystadane.Celem leczenia jest utrzymanie poziomu homocysteiny w osoczu poniżej 15 μM lub poniżej wartości normalnej. na jak najniższym poziomie. Zwykle osiąga się to w ciągu jednego miesiąca.
3 miarki są dostarczane z Cystadane, dostarczając 100 mg, 150 mg i 1 g
pył. Dawkę należy całkowicie rozpuścić w wodzie, soku, mleku, mleku dla niemowląt lub pokarmie i połknąć natychmiast po wymieszaniu.
Jak działa Cystadane?
Betaina to naturalna substancja pozyskiwana z buraka cukrowego. W homocystynurii betaina obniża poziom homocysteiny w osoczu, ułatwiając w organizmie reakcję zwaną „remetylacją”, dzięki której homocysteina jest z powrotem przekształcana w metioninę, łagodząc w ten sposób objawy choroby.
Jak badano Cystadane?
Firma przedstawiła dane dotyczące Cystadane z literatury naukowej. Wśród nich znalazły się 202 raporty opisujące wpływ Cystadane, podawanego w różnych dawkach, na poziom homocysteiny u pacjentów z homocystynurią w różnym wieku. U 140 pacjentów podano również informacje o objawach, dawce i czasie trwania leczenia oraz innych przyjmowanych lekach
w tym samym czasie. Większość pacjentów przyjmowała również witaminę B6 lub B12 lub kwas foliowy. Informacje z tych badań porównano z opublikowanymi raportami opisującymi obserwowane wyniki u nieleczonych pacjentów z tą samą chorobą.
Jakie korzyści wykazał Cystadane podczas badań?
Pacjenci przyjmujący Cystadane wykazywali większe obniżenie poziomu homocysteiny niż pacjenci nieleczeni, związane z poprawą objawów sercowo-naczyniowych (serca i naczyń krwionośnych) oraz poprawą układu nerwowego zgłaszaną przez około trzy czwarte pacjentów leczonych Cystadane. Lek był skuteczny w leczeniu pacjentów ze wszystkimi trzema typami homocystynurii.
Jakie jest ryzyko związane z Cystadane?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem Cystadane (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to poziomy
podwyższone poziomy metioniny w osoczu. U pacjentów przyjmujących Cystadane należy monitorować poziomy metioniny, ponieważ wzrost tych poziomów może być związany z obrzękiem mózgu (obrzękiem mózgu). Pacjenci z objawami obrzęku mózgu, takimi jak poranne bóle głowy z wymiotami lub zaburzenia widzenia, powinni powiadomić lekarza, ponieważ może być konieczne przerwanie leczenia preparatem Cystadane. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Cystadane znajduje się w ulotce dla pacjenta.Cystadane nie należy stosować u pacjentów z nadwrażliwością (alergią) na betainę.
Dlaczego Cystadane zostało zatwierdzone?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że pomimo ograniczonych systematycznych badań przeprowadzonych z preparatem Cystadane, lek jest użyteczny jako terapia wspomagająca w leczeniu homocystynurii, jako uzupełnienie terapii witaminowych oraz w połączeniu z specyficzna dieta Komisja zauważa, że Cystadane nie zastępuje innych metod leczenia.
CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cystadane przewyższają ryzyko związane z dodatkowym leczeniem homocystynurii, gdy jest stosowany zgodnie z zaleceniami produktu, i w związku z tym zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Cystadane?
Firma produkująca Cystadane utworzy rejestr pacjentów przyjmujących lek przez
monitorować ich bezpieczeństwo. W szczególności będzie monitorować przypadki obrzęku mózgu, które zaobserwowano u niewielkiej liczby pacjentów podczas badania leku.
Inne informacje dotyczące Cystadane:
W dniu 15 lutego 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe SARL „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” dla Cystadane, ważne w całej Unii Europejskiej.
Aby zarejestrować oznaczenie Cystadane jako leku sierocego, kliknij tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję Cystadane EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 01-2007.
Informacje na temat Cystadane - Betaine Anhydrous opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
