Co to jest Strensiq - Asfotaza alfa i w jakim celu się go stosuje?
Strensiq jest lekiem wskazanym do długotrwałego leczenia pacjentów z hipofosfatazją o początku w dzieciństwie.Hipofosfatazja jest rzadką dziedziczną chorobą kości, która może prowadzić do przedwczesnej utraty zębów, wad rozwojowych kości, częstych złamań kości i trudności w oddychaniu. Strensiq zawiera substancję czynną asfotazę alfa.
Ponieważ liczba pacjentów z hipofosfatazją jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 3 grudnia 2008 r. preparat Strensiq uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosować Strensiq - Asfotazę alfa?
Lek Strensiq jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu zaburzeń metabolicznych lub kości.
Lek jest dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach o różnej mocy i objętości. Podaje się go we wstrzyknięciu podskórnym sześć razy w tygodniu (w dawce 1 mg/kg masy ciała) lub trzy razy w tygodniu (w dawce 2 mg/kg masy ciała). Ponieważ ilość podawanego leku zależy od masy ciała pacjenta, lekarz musi dostosowywać dawkę wraz ze zmianą masy ciała, zwłaszcza u rosnących dzieci. Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Strensiq - Asfotaza alfa?
„Hipofosfatazja jest spowodowana defektami w genie odpowiedzialnym za produkcję enzymu zwanego „nietkankową fosfatazą alkaliczną” (ALP), który odgrywa fundamentalną rolę w tworzeniu i utrzymaniu zdrowych kości, a także w zarządzanie wapniem i fosforanami w organizmie. Osoby z hipofosfatazją nie posiadają wystarczającej liczby funkcjonalnych enzymów ALP i dlatego mają „słabą kość”. Asfotaza alfa, składnik aktywny preparatu Strensiq, jest zmodyfikowaną kopią ludzkiego enzymu ALP i jest stosowana w celu zastąpienia „niedoboru enzymu” w w celu zwiększenia stężenia funkcjonujących ALP.
Jakie korzyści wykazał Strensiq - Asfotaza alfa podczas badań?
Lek Strensiq badano w jednym badaniu głównym z udziałem 13 dzieci w wieku od 6 do 12 lat. Strensiq podawano w dawce 2 mg/kg lub 3 mg/kg masy ciała trzy razy w tygodniu przez 24 tygodnie. Główną miarą skuteczności leku była poprawa wyglądu stawów nadgarstków i kolan u pacjentów, obserwowana w badaniach rentgenowskich przed i po leczeniu produktem Strensiq. Zdjęcia radiologiczne dzieci leczonych preparatem Strensiq zostały również porównane z podobnymi zdjęciami radiologicznymi wykonanymi od 16-letnich chłopców nieleczonych preparatem Strensiq („kontrole historyczne”). Badanie, w którym uwzględniono również inne miary skuteczności, w tym wzrost i wzrost, wykazało, że struktura stawów poprawiła się u dzieci leczonych preparatem Strensiq, o czym świadczą zdjęcia rentgenowskie, oraz że większość pacjentów zwiększyła się. W historycznej grupie kontrolnej podobnej poprawy wzrostu stawów lub wzrostu w porównywalnym przedziale czasowym nie stwierdzono u większości pacjentów.
Skuteczność produktu Strensiq została również ogólnie potwierdzona w dodatkowych mniejszych badaniach, z których niektóre dotyczyły również dawki 1 mg/kg produktu Strensiq podawanej sześć razy w tygodniu.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Strensiq - Asfotaza alfa?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Strensiq (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to ból głowy, rumień (zaczerwienienie skóry), ból rąk i nóg, gorączka, drażliwość, reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ból, wysypka i swędzenie ) i siniaki (siniaki). Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Strensiq znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego zatwierdzono Strensiq - Asfotazę alfa?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Strensiq przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.Komitet zauważył, że hipofosfatazja jest poważną i zagrażającą życiu chorobą, w przypadku której istnieje nie są autoryzowanymi terapiami. Chociaż badanie główne przeprowadzono na małą skalę i bez bezpośredniego porównywania produktu Strensiq z innym leczeniem lub z nieleczonymi pacjentami, CHMP uznał, że zaobserwowana poprawa stanu kości i widoczny wzrost przyniosły istotne korzyści. Ponieważ hipofosfatazja jest niezwykle rzadką chorobą, dane w tej populacji prawdopodobnie pozostaną ograniczone.Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, reakcje w miejscu wstrzyknięcia i inne działania niepożądane uznano za możliwe do opanowania zgodnie z aktualnymi zaleceniami.
Lek Strensiq został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o leku ze względu na rzadkość występowania choroby. Każdego roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane
Jakie informacje czekają jeszcze na Strensiq - Asfotaza alfa?
Ponieważ preparat Strensiq został zatwierdzony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go do obrotu utworzy rejestr pacjentów z hipofosfatazją w celu gromadzenia informacji na temat choroby oraz długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku Strensiq.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Strensiq - Asfotazy alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Strensiq jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania leku Strensiq dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Ponadto firma dostarczy materiały edukacyjne pacjentom i opiekunom, aby zapewnić prawidłowe stosowanie leku Strensiq i zminimalizować ryzyko błędów medycznych. Materiał będzie zawierał przewodnik dotyczący samodzielnego wstrzykiwania dla pacjentów, a także instrukcje dotyczące wstrzykiwania dla rodziców lub opiekunów dotkniętych chorobą dzieci.
Firma przeprowadzi również badanie w celu zebrania danych dotyczących reakcji dorosłych pacjentów leczonych dawką leku Strensiq stosowaną w populacji pediatrycznej. Będzie również kontynuował trwające badania w celu dalszego zbadania korzyści ze stosowania leku Strensiq u nastolatków w wieku od 13 do 18 lat.
Więcej informacji o Strensiq - Asfotaza alfa
Pełna wersja EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem Strensiq znajdują się na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat terapii lekiem Strensiq, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Informacje dotyczące Strensiq - Asfotazy alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.