Co to jest Mozobil?
Mozobil to roztwór do wstrzykiwań zawierający substancję czynną pleryksafor.
W jakim celu stosuje się Mozobil?
Mozobil jest stosowany do wspomagania pobierania krwiotwórczych komórek macierzystych (komórek znajdujących się w szpiku kostnym, które mogą mutować w różne typy komórek krwi) do przeszczepu. Stosuje się go u pacjentów z chłoniakiem lub szpiczakiem mnogim (rodzaje nowotworu komórek krwi) do przeszczepu autologicznego (gdy do przeszczepu wykorzystywane są własne komórki pacjenta). Stosuje się go tylko u pacjentów, u których pobranie komórek macierzystych jest utrudnione.
Ponieważ liczba pacjentów wymagających mobilizacji i pobrania krwiotwórczych komórek macierzystych jest niewielka, stan ten uważa się za „rzadki”, dlatego w dniu 20 października 2004 r. Mozobil uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosuje się Mozobil?
Terapię produktem Mozobil powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w onkologii lub hematologii. Po podaniu pacjentowi produktu Mozobil komórki macierzyste pacjenta należy pobrać z krwi i przechowywać przed przeszczepem. Terapia musi być zatem prowadzona we współpracy z wyspecjalizowanym ośrodkiem posiadającym doświadczenie w tej dziedzinie i w którym można prawidłowo prowadzić monitorowanie komórek macierzystych.
Mozobil jest stosowany razem z hormonem zwanym czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF). G-CSF stosuje się samodzielnie przez cztery dni przed dodaniem preparatu Mozobil
podaje się go we wstrzyknięciu podskórnym na sześć do jedenastu godzin przed każdą sesją pobierania krwi pacjenta i ekstrakcji komórek macierzystych.Może być stosowany do siedmiu kolejnych dni.
Jak działa Mozobil?
Mozobil jest stosowany do pomocy w przemieszczaniu („mobilizacji”) komórek macierzystych ze szpiku kostnego, aby mogły zostać uwolnione do krwi. Pleryksafor, substancja czynna leku Mozobil, działa poprzez hamowanie aktywności białka zwanego „receptorem chemokin CXCR4". Białko to pomaga zatrzymać komórki macierzyste w szpiku kostnym. Blokując jego działanie, Mozobil umożliwia uwalnianie komórek macierzystych. krwi, aby można je było zebrać.
Jak badano Mozobil?
Skutki działania Mozobilu zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach.
Mozobil porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch badaniach głównych z udziałem 298 osób dorosłych z rodzajem chłoniaka zwanego chłoniakiem nieziarniczym i 302 osobami ze szpiczakiem mnogim. Wszyscy pacjenci otrzymywali również G-CSF. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których możliwe było pobranie określonej liczby komórek macierzystych z krwi w ciągu 2-4 dni od pobrania. W badaniach uwzględniono również liczbę pacjentów, u których pobrano określoną liczbę komórek macierzystych i u których komórki macierzyste zostały pomyślnie przeszczepione (zaczęły normalnie rosnąć i wytwarzać komórki krwi).
Jakie korzyści wykazał Mozobil podczas badań?
Mozobil był skuteczniejszy niż placebo w mobilizowaniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego do krwi. Wśród pacjentów z chłoniakiem 60% pacjentów, którym podawano Mozobil, osiągnęło liczbę komórek macierzystych w ciągu 4 dni od pobrania (89 ze 150), w porównaniu z 20% pacjentów otrzymujących placebo (29 ze 148).Wśród pacjentów ze szpiczakiem mnogim 72% osoby, które otrzymywały Mozobil, osiągnęły liczbę komórek macierzystych (106 ze 148), w porównaniu z 34% pacjentów, którzy otrzymywali placebo (53 na 154). W obu badaniach więcej pacjentów otrzymało Mozobil, którzy osiągnęli cel komórek macierzystych i u których komórki macierzyste zostały pomyślnie przeszczepione.
Jakie jest ryzyko związane z Mozobilem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Mozobil (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to biegunka, nudności i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Mozobil znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Leku Mozobil nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na pleryksafor lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego Mozobil został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zadecydował, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Mozobil przewyższają ryzyko stosowania w skojarzeniu z G-CSF w celu poprawy mobilizacji krwiotwórczych komórek macierzystych do krwi obwodowej w celu pobrania, a następnie przeszczepienia autologicznego w przypadku chłoniaka i szpiczaka mnogiego pacjenci ze słabą mobilizacją komórek Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Mozobil.
Inne informacje dotyczące leku Mozobil:
W dniu 31 lipca 2009 r. Komisja Europejska wydała Genzyme Europe B.V. "pozwolenie"
po wprowadzeniu do obrotu leku Mozobil, ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na temat preparatu Mobozil można znaleźć tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję EPAR firmy Mozobil, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 06-2009
Informacje o Mozobil - pleriksafor opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
