Co to jest Holoclar i do czego służy?
Holoclar to lek zawierający komórki macierzyste, stosowany w celu zastąpienia uszkodzonych komórek na powierzchni (nabłonku) rogówki, przezroczystej błony wyścielającej tęczówkę (kolorową część oka). Jest on stosowany u dorosłych pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego niedoborem komórek macierzystych rąbka rąbka spowodowanym oparzeniami oka (w tym oparzeniami chemicznymi). Pacjenci z tym schorzeniem nie mają wystarczającej liczby komórek macierzystych rąbka rogówki, które normalnie ingerują w proces regeneracji rogówki, zastępując uszkodzone i starzejące się komórki zewnętrzne rogówki. Holoclar to rodzaj leku do terapii zaawansowanej zwanego „produktem inżynierii tkankowej”, który jest rodzajem leku, który zawiera komórki pobrane z rąbka pacjenta (w rogach rogówki), a następnie hodowane w laboratorium, aby można je było wykorzystać do naprawy uszkodzonej powierzchni rogówki. Ponieważ liczba pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka rąbka jest niska, chorobę tę uważa się za „rzadką”, a w dniu 7 listopada 2008 r. produkt Holoclar uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak jest używany Holoclar?
Produkt Holoclar powinien być stosowany wyłącznie w warunkach szpitalnych przez odpowiednio przeszkolonego i wykwalifikowanego chirurga okulisty i powinien być podawany wyłącznie pacjentom, których komórki rąbka zostały użyte do wytworzenia produktu leczniczego. W pierwszej fazie leczenia, w warunkach szpitalnych, pobierany jest od pacjenta niewielki płat zdrowej tkanki rąbkowej (o rozmiarze 1–ˆ”2 mm2) i wysyłany tego samego dnia do producenta leku. Następnie komórki tkankowe są wyhodowane w laboratorium i zamrożone do daty potwierdzenia operacji. Rozmrożone komórki są wykorzystywane do produkcji Holoclar poprzez hodowanie ich na błonie składającej się z białka zwanego fibryną. Holoclar, który składa się zarówno z komórek, jak i błony, jest następnie wysyłany z powrotem do szpitala, gdzie jest natychmiast wszczepiany do oka pacjenta w ramach operacji. Po pobraniu tkanki rąbkowej pacjenci powinni być leczeni antybiotykami, aby zapobiec „zakażeniu oka”. Po zabiegu pacjent powinien zostać poddany leczeniu antybiotykami i odpowiednim lekiem przeciwzapalnym Holoclar jest przeznaczony tylko do jednego zabiegu Leczenie można powtórzyć, jeśli lekarz prowadzący uzna to za konieczne Więcej informacji znajduje się w podsumowaniu charakterystyka produkt (również uwzględniony w EPAR).
Jak działa Holoclar?
Substancją czynną leku Holoclar są komórki rąbka pacjenta, które obejmują komórki pobrane z powierzchni rogówki oraz komórki macierzyste rąbka rąbka hodowane w laboratorium. Przed użyciem produktu Holoclar należy usunąć uszkodzoną tkankę z powierzchni rogówki chorego oka.Po wszczepieniu do oka komórki rogówki Holoclar pomagają zastąpić powierzchnię rogówki, podczas gdy komórki macierzyste rąbka rąbka działają jako rezerwuary dla nowych komórek. zregenerować rogówkę
Jakie korzyści wykazał Holoclar podczas badań?
W ramach retrospektywnego badania na podstawie wcześniejszych danych klinicznych wykazano, że produkt Holoclar skutecznie regeneruje stabilną powierzchnię rogówki u osób z umiarkowanym do ciężkiego niedoborem komórek macierzystych rąbka rąbka spowodowanym oparzeniami.Rok po wszczepieniu preparatu Holoclar implant uznano za udany u 75 ze 104 badanych pacjentów (równe 72%), w oparciu o obecność stabilnej powierzchni rogówki bez wad powierzchniowych oraz bez lub z ograniczoną inwazją nowych naczyń krwionośnych (typowa cecha niedoboru komórek macierzystych rąbka). Odnotowano również zmniejszenie objawów pacjentów, w tym bólu i stanu zapalnego, a także poprawę widzenia.
Jakie jest ryzyko związane z Holoclarem?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Holoclar (które może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) jest zapalenie powiek (zapalenie powiek).Pełna lista działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Holoclar został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że leczenie produktem Holoclar było skuteczne w przywracaniu zdrowych powierzchni rogówki u pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka rąbka o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego spowodowanym oparzeniami oraz łagodzącym objawy i widzenie. że umiarkowane do ciężkich postaci niedoboru komórek macierzystych stanowią poważne stany, które nieleczone mogą spowodować poważne pogorszenie lub całkowitą utratę wzroku.Skutki uboczne leczenia preparatem Holoclar są możliwe do opanowania, CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Holoclar są większe niż jego ryzyka i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE Wnioski dotyczące stosunku korzyści do ryzyka preparatu Holoclar oparte są na wynikach dwóch badań retrospektywnych (przeprowadzonych z wykorzystaniem wcześniejszych danych klinicznych). Firma udostępni dodatkowe dane z badania prospektywnego (które rejestruje wyniki w trakcie badania). W związku z tym firma Holoclar otrzymała „warunkową zgodę”. Oznacza to, że w przyszłości będzie dostępnych więcej informacji o leku, które firma jest zobowiązana dostarczyć. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejszego podsumowania. zostaną odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje czekają jeszcze na Holoclar?
Ponieważ „dla produktu Holoclar wydano warunkowe zatwierdzenie, firma wprowadzająca Holoclar do obrotu dostarczy dalsze dane dotyczące leku. W szczególności firma udostępni dane dotyczące ryzyka i korzyści związanych ze stosowaniem leku Holoclar z prospektywnego badania klinicznego”.
Jakie środki podejmuje się, aby zapewnić bezpieczne i skuteczne korzystanie z Holoclar?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Holoclar jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Holoclar dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci. Ponadto firma produkująca Holoclar przekaże personelowi medycznemu materiały edukacyjne dotyczące bezpiecznego stosowania leku, w tym informacje dotyczące doboru pacjentów i monitorowania po zakończeniu badania, a także zgłaszania działań niepożądanych. kandydaci do leczenia Dalsze informacje można znaleźć w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem
Więcej informacji o Holoclar
W dniu 17 lutego 2015 r. Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Holoclar, ważne na terenie całej Unii Europejskiej.W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia preparatem Holoclar należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) lub skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla produktu Holoclar jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation Ostatnia aktualizacja niniejszego streszczenia: 02-2015.
Informacje o Holoclar opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.