Co to jest Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor i w jakim celu się go stosuje?
Orkambi jest lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat, którzy są nosicielami mutacji genetycznej znanej jako mutacja F508del.Ta mutacja wpływa na gen kodujący białko, znany jako regulator przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy ( CFTR), biorący udział w regulacji produkcji śluzu i soków trawiennych Orkambi stosuje się u pacjentów, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców i dlatego noszą ją na obu kopiach genu CFTR.
Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, która ma poważny wpływ na płuca i układ pokarmowy. Wpływa na komórki produkujące śluz i soki trawienne. W mukowiscydozie wydzieliny stają się gęste i powodują blokadę. Nagromadzenie gęstej, lepkiej wydzieliny w płucach jest źródłem stanów zapalnych i przewlekłych infekcji. W jelicie zablokowanie przewodów trzustkowych spowalnia trawienie pokarmu i powoduje nieodpowiedni rozwój.Orkambi zawiera aktywne składniki lumacaftor i iwakaftor.
W jaki sposób stosuje się Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi może być przepisany wyłącznie przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu mukowiscydozy. Powinien być przepisywany wyłącznie pacjentom w wieku 12 lat lub starszym ze znaną mutacją F508del w obu kopiach genu CFTR.
Orkambi jest dostępny w postaci tabletek zawierających 200 mg lumakaftoru i 125 mg iwakaftoru. Zalecana dawka Orkambi to dwie tabletki dwa razy dziennie, przyjmowane w odstępie 12 godzin z pokarmami zawierającymi tłuszcz, takimi jak posiłki z masłem lub olejami lub pokarmy zawierające jajka, ser, orzechy, pełne mleko lub mięso.
U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub przyjmujących niektóre leki, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami CYP3A4, może być konieczne zmniejszenie dawki leku Orkambi.
Jak działa Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Mukowiscydoza jest spowodowana mutacją w genie CFTR. Gen ten wytwarza białko znane jako „regulator przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy” (CFTR), które bierze udział w regulacji produkcji śluzu i soków trawiennych. Takie mutacje zmniejszają liczbę kanałów dla białka CFTR na powierzchni komórki lub wpływają na jej funkcjonowanie. Kanały te służą do transportu jonów (elektrycznie naładowanych atomów i cząsteczek) do wnętrza i na zewnątrz komórek. Jeśli kanały są uszkodzone, śluz i soki żołądkowe mogą stać się nienormalnie gęste i lepkie.
Jeden z aktywnych składników Orkambi, lumacaftor, zwiększa ilość białek CFTR na powierzchni komórki, natomiast drugi, iwakaftor, zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. Normalizuje to transport jonów przez kanały błony, zmniejszając gęstość wydzieliny.
Jaką korzyść wykazuje Orkambi – Lumacaftor/Iwakaftor podczas badań?
Wykazano, że Orkambi skutecznie poprawia czynność płuc w dwóch badaniach głównych z udziałem 1108 pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z mutacją F508del w obu kopiach genu CFTR.W badaniach preparat Orkambi porównywano z placebo (leczenie obojętne); oba zostały dodane do normalnej terapii podawanej pacjentom. Główną miarą skuteczności była przewidywana przez pacjenta procentowa poprawa FEV1, będąca miarą dobrej czynności płuc.
Wyniki pierwszego badania wykazały, że po 24 tygodniach leczenia pacjenci przyjmujący Orkambi doświadczyli średniej poprawy FEV1 o 2,41 punktu procentowego więcej niż osoby przyjmujące placebo, podczas gdy w drugim badaniu wartość ta wyniosła 2,65.
Leczenie preparatem Orkambi spowodowało również zmniejszenie liczby zaostrzeń wymagających hospitalizacji lub antybiotykoterapii. Ogólnie liczba zaostrzeń zmniejszyła się o 39% w porównaniu z placebo.
Jakie jest ryzyko związane z Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Orkambi (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to duszność (duszność), biegunka i nudności (mdłości). Poważne działania niepożądane obejmują problemy z wątrobą, takie jak podwyższony poziom enzymów wątrobowych, cholestatyczne zapalenie wątroby (nagromadzenie żółci powodujące zapalenie wątroby) i encefalopatia wątrobowa (choroba mózgu spowodowana problemami z wątrobą). Ogólnie rzecz biorąc, te poważne działania niepożądane wystąpiły u ponad 1 na 200 osób w badaniach klinicznych.
Pełna lista działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Orkambi oraz ich ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Orkambi przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Chociaż korzystne działanie leku Orkambi było spójne w przeprowadzonych badaniach i podobne do działania leków stosowanych w leczeniu objawów mukowiscydozy, było mniejsze niż oczekiwano w przypadku leku działającego na mechanizm choroby, a nie na jej objawy. Ponieważ jednak mukowiscydoza spowodowana mutacją F508del jest szczególnie ciężka, CHMP uznał, że zaobserwowane skutki były klinicznie istotne dla pacjentów bez alternatywnych opcji leczenia. Ponadto komisja zauważyła, że korzyści ze stosowania leku Orkambi utrzymywały się przez cały 48-tygodniowy okres leczenia. Działania niepożądane leku Orkambi dotyczyły głównie czynności jelit i układu oddechowego i ogólnie uważano je za łagodne do umiarkowanych i możliwe do opanowania.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Orkambi jest używane tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Orkambi dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Więcej informacji o Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia lekiem Orkambi, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Informacje o Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
