Co to jest Cystadrops - Merkaptamina i w jakim celu się go stosuje?
Cystadrops to lek okulistyczny (do oczu) stosowany u pacjentów z cystynozą w wieku od 2 lat. Cystynoza jest chorobą dziedziczną charakteryzującą się „nagromadzeniem” w organizmie naturalnej substancji zwanej cystyną, która powoduje tworzenie się szkodliwych kryształów, szczególnie w nerkach i rogówce (przezroczysta błona tworząca przednią część oka). stosowany w celu zmniejszenia gromadzenia się kryształów cystyny w rogówce.
Ponieważ liczba pacjentów z cystynozą jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 7 listopada 2008 r. preparat Cystadrops uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Cystadrops zawiera substancję czynną merkaptaminę (znaną również jako cysteamina)
Jak stosuje się Cystadrops - Merkaptaminę?
Cystadrops można otrzymać wyłącznie na receptę. Leczenie należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy.
Cystadrops jest dostępny w postaci kropli do oczu. Zalecana dawka to 1 kropla do każdego oka 4 razy dziennie podczas czuwania. Lekarz może stopniowo zmniejszać dawkę do 1 kropli na dobę na podstawie wyników badań okulistycznych. Leczenia nie należy przerywać na długi czas.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania
Jak działa Cystadrops - Merkaptamina?
Uszkodzenia wynikające z nagromadzenia kryształów cystyny w komórkach rogówki mogą powodować poważne problemy ze wzrokiem. Substancja czynna leku Cystadrops, merkaptamina, reaguje z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które mogą zostać usunięte z komórek. Po nałożeniu na oko ilość cystyny obecnej w komórkach rogówki jest zmniejszona, a uszkodzenie oka jest ograniczone.
Jakie korzyści wykazał Cystadrops - Merkaptamina podczas badań?
W jednym badaniu głównym z udziałem 32 pacjentów z cystynozą w wieku od 2 lat Cystadrops porównywano z innym mniej stężonym roztworem do oczu na bazie merkaptaminy.Główną miarą skuteczności było zmniejszenie liczby kryształów cystyny w rogówce obserwowane pod mikroskopem i określane ilościowo za pomocą punktacji zwany IVCM między 0 a 28 (gdzie 0 odpowiadało „brakowi kryształów”). Na początku badania pacjenci w obu grupach mieli średni wynik 10.
Cystadrops był skuteczniejszy niż lek porównawczy w redukcji kryształków cystyny w rogówce po 3 miesiącach terapii: u pacjentów leczonych Cystadrops wynik IVCM był obniżony o 4,6 punktu, podczas gdy u pacjentów leczonych lekiem porównawczym był obniżony o 0,5 punktu. Terapia Cystadrops pomogła również zmniejszyć światłowstręt (poczucie dyskomfortu w oku związane z ekspozycją na jasne światło).
Jakie są zagrożenia związane z Cystadrops - Merkaptaminą?
Najczęstsze działania niepożądane leku Cystadrops (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) dotyczą oka i obejmują ból, swędzenie i podrażnienie oczu, zwiększone łzawienie, niewyraźne widzenie i przekrwienie (zaczerwienienie) oka. zwykle łagodne lub umiarkowane intensywność i nie są długotrwałe.
Pełna lista ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Cystadrops znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania
Dlaczego Cystadrops - Mercaptamine został zatwierdzony?
Roztwory kropli do oczu na bazie merkaptaminy produkowane lokalnie w aptekach lub szpitalach są od wielu lat stosowane w leczeniu objawów cystynozy ocznych. Co więcej, badanie wykazało, że Cystadrops jest skuteczny w redukcji kryształów cystyny w rogówce. Lek złagodził również inne objawy cystynozy, takie jak światłowstręt. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, działania niepożądane dotyczące oka, choć bardzo częste, są zwykle możliwe do opanowania.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cystadrops przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Cystadrops - Merkaptaminy?
Zalecenia i środki ostrożności, których powinien przestrzegać personel medyczny i pacjenci, aby produkt Cystadrops był stosowany bezpiecznie i skutecznie, zostały określone w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Cystadrops - Merkaptamina
Pełną wersję raportu Cystadrops EPAR można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia preparatem Cystadrops, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących Cystadrops jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rzadka nazwa choroby.
Informacje na temat Cystadrops - Mercaptamine opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
