Co to jest Procysbi - Merkaptamina i do czego służy?
Procysbi to lek zawierający substancję czynną merkaptaminę (znaną również jako cysteamina) i jest stosowany u pacjentów z cystynozą nefropatyczną (nerkową). Cystynoza jest chorobą dziedziczną, w której zbyt dużo cystyny, aminokwasu występującego naturalnie w organizmie, gromadzi się w komórkach, zwłaszcza w nerkach i oczach, uszkadzając je. Ponieważ liczba pacjentów z cystynozą jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 20 września 2010 r. Procysbi uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach). Procysbi jest „lekiem hybrydowym”. „lek referencyjny” zawierający tę samą substancję czynną, ale Procysbi jest dostępny w postaci umożliwiającej opóźnione uwalnianie substancji czynnej w organizmie. Lekiem referencyjnym dla leku Procysbi jest Cystagon.
Jak stosuje się Procysbi - Merkaptaminę?
Procysbi jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu cystynozy. Procysbi jest dostępny w postaci kapsułek dojelitowych (25 i 75 mg). Gastroodporność oznacza, że zawartość kapsułki przechodzi przez żołądek bez rozpadu aż do jelita.Zalecana dzienna dawka obliczona na podstawie powierzchni ciała, w wymiarze 1,30 g na m2 podzielona na 2 dawki podawane co 12 godzin Poziom cystyny w krwinkach białych (mierzony jako nmol hemycystyny na mg białka w krwinkach białych) lub alternatywnie stężenie merkaptaminy we krwi, należy monitorować i stosować w celu dostosowania dawki, co nigdy nie powinna przekraczać 1,95 g na m2 na dzień Dalsze informacje znajdują się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Procysbi - Merkaptamina?
Substancja czynna leku Procysbi, merkaptamina, reaguje z cystyną, tworząc inny aminokwas, zwany cysteiną, oraz związek zwany solą cysteino-cysteaminy. Organizm jest w stanie usunąć tę sól z komórek. Ilość cystyny w narządach jest zatem zmniejszona, co ogranicza uszkodzenia tych narządów.
Jaką korzyść wykazuje Procysbi - Merkaptamina podczas badań?
Wykazano, że Procysbi podawany co 12 godzin jest co najmniej skuteczny, gdy Cystagon podawany co 6 godzin w utrzymaniu dopuszczalnego poziomu cystyny w białych krwinkach (mniej niż 1 nmol hemicystyny na mg białka w białych krwinkach). W badaniu głównym z udziałem 43 pacjentów z cystynozą nefropatyczną nie stwierdzono istotnej różnicy między średnimi poziomami cystyny w krwinkach białych podczas 3-tygodniowego leczenia tymi dwoma lekami. Poziomy wynosiły 0,51 nmol/mg w przypadku Procysbi, w porównaniu do 0,44 nmol/mg w przypadku Cystagon.
Jakie jest ryzyko związane z Procysbi - Merkaptaminą?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem Procysbi (które mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to utrata apetytu, wymioty, nudności (złe samopoczucie), biegunka, letarg (brak energii) i gorączka. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Procysbi znajduje się w ulotce dla pacjenta.Procysbi nie powinien być stosowany u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na jakąkolwiek postać merkaptaminy na którykolwiek składnik lub na penicylaminę. stosowany u kobiet karmiących piersią.
Dlaczego Procysbi - Merkaptamina została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Procysbi przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE CHMP zauważył, że wykazano skuteczność preparatu Procysbi co najmniej w takim stopniu, jak Cystagon w utrzymywaniu dopuszczalnego poziomu cystyny w krwinkach białych Komitet uznał również, że preparat dojelitowy, ze względu na jego rzadsze podawanie, powinien zwiększyć przestrzeganie zaleceń terapeutycznych i jakość życia pacjentów z uznał, że profil bezpieczeństwa merkaptaminy jest dobrze poznany i oczekuje się, że Procysbi będzie miał podobne bezpieczeństwo jak lek referencyjny.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Procysbi - Merkaptaminy?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Procysbi jest używane tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Procysbi dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Ponadto firma wprowadzająca Procysbi do obrotu dostarczy materiały edukacyjne wszystkim potencjalnym przepisującym lek, zawierające ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym ryzyko, że lek jest szkodliwy dla nienarodzonego dziecka.
Więcej informacji o Procysbi - Merkaptamina
W dniu 06.09.2013 Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” dla Procysbi, ważne w całej Unii Europejskiej.Pełną wersję Procysbi EPAR można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu / Find medicine / Human drugs / European publiczne sprawozdania oceniające W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Procysbi należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących Procysbi jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation Ostatnia aktualizacja niniejszego streszczenia: 09-2013.
Informacje o Procysbi - Mercaptamine opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
-e-ruscogenina.jpg)
