Co to jest Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid i do czego służy?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau to lek zawierający substancję czynną kwas chenodeoksycholowy. Jest to „pierwotny kwas żółciowy”, który jest jednym z głównych składników żółci (płynu wytwarzanego przez wątrobę, który pomaga w trawieniu tłuszczów).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau jest stosowany w leczeniu ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej u dorosłych i dzieci od pierwszego miesiąca życia. Pacjenci ci nie są w stanie wytwarzać kwasu chenodeoksycholowego pierwotnego kwasu żółciowego w wystarczających ilościach z powodu nieprawidłowości genetycznych powodujących brak enzymu wątrobowego 27-hydroksylazy sterolowej. Kiedy występuje niedobór pierwotnych kwasów żółciowych, organizm zamiast tego wytwarza nieprawidłowe kwasy żółciowe i inne substancje, które gromadzą się w całym ciele powodując uszkodzenia.
Ponieważ liczba pacjentów z tym schorzeniem jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a w dniu 16 grudnia 2014 r. Chenodeoxycholic acid sigma-tau uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach). tau to „lek hybrydowy”.
Oznacza to, że jest podobny do „leku referencyjnego”, który zawiera tę samą substancję czynną. Lekiem referencyjnym dla kwasu chenodeoksycholowego sigma-tau jest Xenbilox. Jednak Xenbilox różni się od Chenodeoxycholic acid sigma-tau tym, że ma licencję na inne zastosowanie (do rozpuszczania kamieni żółciowych cholesterolu).
Jak stosować Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau jest dostępny wyłącznie na receptę. Terapię powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej lub innych chorób wpływających na wytwarzanie pierwotnych kwasów żółciowych.
Kwas chenodeoksycholowy sigma-tau jest dostępny w postaci kapsułek (250 mg) do przyjmowania 3 razy na dobę, w przybliżeniu o tej samej porze każdego dnia.Dawka dobowa jest ustalana i dostosowywana podczas leczenia dla każdego pacjenta w zależności od wieku, czynności wątroby i kwasu żółciowego stężenie we krwi i moczu. W przypadku małych dzieci i dzieci, które nie są w stanie połknąć kapsułek, zawartość kapsułek można zmieszać z 8,4% roztworem wodorowęglanu sodu w celu uzyskania płynu.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid?
Kwas chenodeoksycholowy jest jednym z głównych głównych kwasów żółciowych wytwarzanych przez wątrobę, a zawarty w tym leku kwas chenodeoksycholowy zastępuje brakujący. Pomaga to zmniejszyć produkcję nieprawidłowych substancji i przyczynia się do prawidłowej aktywności żółci w układzie pokarmowym, łagodząc tym samym objawy choroby.
Jakie korzyści wykazuje Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid wykazany podczas badań?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau analizowano w badaniu, w którym przeanalizowano dokumentację 35 pacjentów z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą leczonych kwasem chenodeoksycholowym przez około 9 lat. Spośród 23 pacjentów, dla których dostępne były dane dotyczące poziomu kwasów żółciowych we krwi, u wszystkich nastąpił spadek ich poziomu (średnio 56-69 µmol/l). Spośród 14 pacjentów, dla których dostępne były dane dotyczące poziomów kwasów żółciowych w moczu, 79% (11 z 14) miało obniżone poziomy w najnowszej analizie.Większość pacjentów wykazała również złagodzenie objawów choroby: wszystkie zgłoszone złagodzenie biegunki, 89% pacjentów wykazało poprawę zdolności umysłowych, 60% pacjentów wykazało poprawę mobilności, podczas gdy 85% i 77% pacjentów wykazało poprawę psychiatryczną na podstawie dwóch różnych wyników.
Jakie są zagrożenia związane z kwasem chenodeoksycholowym Sigma-Tau - kwas chenodeoksycholowy?
Działania niepożądane obserwowane podczas stosowania kwasu chenodeoksycholowego sigma-tau to zaparcia i nieprawidłowe wyniki testów wątrobowych; jednak ich częstości nie można było wiarygodnie oszacować na podstawie dostępnych danych. Miały nasilenie od łagodnego do umiarkowanego i nie były trwałe.
Lista ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid został zatwierdzony?
Kwas chenodeoksycholowy jest stosowany w leczeniu ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej od około 40 lat, chociaż nie został dopuszczony do takiego stosowania, jednak biorąc pod uwagę rzadkość występowania choroby, dostępne dane dotyczące stosowania leku są nadal ograniczone. Niemniej jednak badania wykazały, że lek ma korzystny wpływ na pacjentów i nie ma znaczących skutków ubocznych. Dlatego Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania kwasu chenodeoksycholowego sigma-tau przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na jego temat ze względu na rzadkość występowania choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje są nadal oczekiwane dla sigmatau kwasu chenodeoksycholowego?
Ponieważ Chenodeoxycholic acid sigma-tau został dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go do obrotu utworzy rejestr w celu monitorowania korzyści i bezpieczeństwa.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Zalecenia i środki ostrożności, których muszą przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci, aby produkt Chenodeoxycholic acid sigma-tau był stosowany bezpiecznie i skutecznie, zostały przedstawione w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
Pełna wersja EPAR kwasu chenodeoksycholowego sigma-tau znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia kwasem chenodeoksycholowym sigma-tau należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla Kwasu Chenodeoksycholowego sigma-tau jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation.
Informacje o Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
