Ravicti - fenylomaślan glicerolu

Co to jest Ravicti - fenylomaślan glicerolu i w jakim celu się go stosuje?

Ravicti jest lekiem stosowanym w długotrwałym leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego u osób dorosłych i dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych, gdy choroby nie można leczyć samą zmianą diety.Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie usuwają azotu odpadowego z organizmu z powodu braku niektórych enzymów wątrobowych. W organizmie azot odpadowy jest przekształcany w amoniak, który jest szkodliwy, jeśli się kumuluje. Preparat Ravicti stosuje się u pacjentów z niedoborem jednego lub więcej z następujących enzymów: syntazy fosforanu karbamoilu I, karbamylotransferazy ornityny, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i translokazy ornityny.

Ravicti zawiera substancję czynną glicerolu fenylomaślan.

Ponieważ liczba pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego jest niska, choroby te uważa się za „rzadkie”, a Ravicti uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 10 czerwca 2010 r.

Jak stosować Ravicti - Glicerol Fenylomaślan?

Ravicti jest dostępny w postaci płynu (1,1 g/ml) do przyjmowania doustnie lub przez zgłębnik przechodzący przez nos do żołądka lub przez brzuch do żołądka. Jest dostępny wyłącznie na receptę i powinien być przepisany przez lekarza, który ma doświadczenie w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego.

Białko jest źródłem azotu, dlatego produkt Ravicti należy stosować w połączeniu ze specjalną dietą niskobiałkową w celu zmniejszenia spożycia azotu oraz, w niektórych przypadkach, z suplementami diety (w oparciu o dzienne spożycie białka potrzebne do wzrostu i rozwoju).

Dawka leku Ravicti zależy od diety, wzrostu i masy ciała pacjenta.Podczas leczenia należy regularnie wykonywać badania krwi w celu dostosowania dawki dobowej.Dawka dobowa leku Ravicti powinna być podzielona na równe części i podawana z każdym posiłkiem. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (również stanowiącej część EPAR).

Terapia Ravicti może być potrzebna przez całe życie, chyba że pacjent otrzyma udany przeszczep wątroby

Jak działa Ravicti - Glicerol Fenylomaślan?

Substancja czynna preparatu Ravicti, glicerolu fenylomaślan, jest przekształcana w organizmie w fenylooctan.Fenylooctan łączy się z aminokwasem glutaminą obecnym w białkach, który zawiera azot, tworząc substancję, która może być wydalana z organizmu przez nerki. Zmniejsza azot poziom w organizmie, zmniejszając ilość produkowanego amoniaku.

Jakie korzyści wykazał Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate podczas badań?

W badaniu z udziałem 88 osób dorosłych z zaburzeniami cyklu mocznikowego produkt Ravicti porównywano z fenylomaślanem sodu (innym lekiem stosowanym w leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego). Główną miarą skuteczności była zmiana stężenia amoniaku we krwi po 4 tygodniach leczenia. Badanie wykazało, że Ravicti jest co najmniej tak samo skuteczny jak lek porównawczy w kontrolowaniu poziomu amoniaku we krwi: szacowany średni poziom amoniaku wynosił około 866 mikromoli na litr u pacjentów leczonych produktem Ravicti i 977 mikromoli na litr u pacjentów leczonych sodem fenylomaślan. Dodatkowe dane z badań uzupełniających wykazały podobne działanie produktu Ravicti u dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Najczęstsze działania niepożądane leku Ravicti (które mogą wystąpić u więcej niż 5 na 100 osób) to biegunka, wzdęcia (gazy), ból głowy, zmniejszony apetyt, wymioty, zmęczenie, złe samopoczucie i nietypowy zapach skóry.

Leku Ravicti nie wolno stosować w leczeniu ostrej hiperamonemii (nagłego wzrostu stężenia amoniaku we krwi).Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Ravicti oraz ich ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Dlaczego Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate został zatwierdzony?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania produktu Ravicti przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Wykazano skuteczność preparatu Ravicti w obniżaniu poziomu amoniaku we krwi u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego Ravicti jest lekiem o przedłużonym uwalnianiu, co oznacza, że ​​substancja czynna jest uwalniana w sposób ciągły w ciągu dnia, dlatego też eliminuje się odpady azot występuje stale, co zapewnia lepszą kontrolę poziomu amoniaku we krwi w ciągu całego dnia. Z tego samego powodu Ravicti nie powinien być stosowany w leczeniu ostrej hiperamonemii, w przypadku której wymagane jest leczenie szybciej działające.

Ponadto, ponieważ jest on dostępny w postaci płynnej, Komitet uznał, że Ravicti może być bardziej akceptowalny, zwłaszcza w przypadku dzieci, niż inne granulowane leki dodawane do żywności; preparat płynny ułatwia również jego podawanie przez rurkę u pacjentów, którzy nie są w stanie połykać z powodu problemów neurologicznych.

Działania niepożądane leku Ravicti dotyczyły głównie jelit i uznano je za możliwe do opanowania, jednak oczekuje się na dalsze dane dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku Ravicti.

Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że produkt Ravicti jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta produktu Ravicti zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.

Ponadto firma wprowadzająca lek Ravicti do obrotu utworzy rejestr pacjentów, aby uzyskać więcej informacji na temat długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa leku.

Więcej informacji o Ravicti - fenylomaślan glicerolu

W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Ravicti należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Informacje o Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.