Co to jest Myozyme?
Myozyme występuje w postaci proszku, z którego sporządza się roztwór do infuzji (wlewu dożylnego). Lek zawiera substancję czynną alglukozydazę alfa.
Do czego służy Myozyme?
Myozyme stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Pompego, rzadką chorobą dziedziczną. U pacjentów z tą chorobą obserwuje się niedobór enzymu zwanego alfa-glukozydazą. Enzym ten normalnie przekształca glikogen (węglowodan) w glukozę. Jeśli tego enzymu brakuje, glikogen gromadzi się w niektórych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach, w tym w przeponie (główny mięsień oddechowy pod płucami). Postępująca akumulacja glikogenu powoduje różne oznaki i objawy, w tym powiększenie serca, trudności w oddychaniu i osłabienie mięśni. Choroba ta może wystąpić przy urodzeniu, ale także później. W przypadku tej postaci o późnym początku nie udowodniono korzyści ze stosowania preparatu Myozyme.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Pompego jest niewielka, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 14 lutego 2001 r. Myozyme uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Myozyme?
Stosowanie tego produktu leczniczego powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu choroby Pompego lub innych chorób dziedzicznych tego samego typu.
Myozyme stosuje się w postaci wlewu 20 mg na kilogram masy ciała, podawanego raz na dwa tygodnie. Początkowa szybkość infuzji wynosi 1 mg/kg/godz., ze stopniowym wzrostem o 2 mg/kg/godz. co 30 minut, aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/kg/godz. Myozyme można podawać dzieciom, młodzieży, dorosłym i osobom starszym.
Jak działa Myozyme?
Myozyme to enzymatyczna terapia zastępcza, która jest terapią mającą na celu dostarczenie pacjentom enzymu, którego im brakuje.Myozyme służy do zastąpienia ludzkiego enzymu alfa-glukozydazy, którego brakuje osobom z chorobą Pompego. Substancja czynna preparatu Myozyme, alglukozydaza alfa, jest kopią ludzkiego enzymu wytwarzaną metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, która otrzymała gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie enzymu. . Ten enzym zastępczy promuje degradację glikogenu zapobiegając jego akumulacji w komórkach.
Jak badano Myozyme?
Preparat Myozyme badano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 39 niemowląt i dzieci z chorobą Pompego. Pacjentów tych porównano z „historyczną grupą porównawczą” pacjentów z chorobą Pompego, którzy nie przeszli leczenia i nie uczestniczyli w badaniach. Głównymi wskaźnikami skuteczności była liczba pacjentów, którzy przeżyli oraz liczba pacjentów, którzy nie potrzebowali respiratora.
Inne badania dotyczyły działania preparatu Myozyme u 15 pacjentów z chorobą o późnym początku.
Jakie korzyści wykazał Myozyme podczas badań?
W pierwszym badaniu głównym, obejmującym dzieci w wieku poniżej 6 miesięcy, wszystkich 18 pacjentów leczonych preparatem Myozyme żyło w wieku 18 miesięcy, a 15 z nich nie wymagało wentylacji, podczas gdy żył tylko jeden z 42 pacjentów w grupie porównawczej historyk w wieku 18 miesięcy. Wyniki zostały potwierdzone w innym badaniu, które przeprowadzono na dzieciach w wieku od sześciu miesięcy do trzech i pół roku.
Stwierdzono, że w przypadku choroby o późnym początku działanie preparatu Myozyme jest zmienne i trudniejsze do zmierzenia.W przypadku tego typu choroby badania nie wykazały wyraźnych korzyści.
Jakie jest ryzyko związane z Myozyme?
Podczas badań najczęstszymi działaniami niepożądanymi preparatu Myozyme (więcej niż 1 na 10 pacjentów) były tachykardia (przyspieszenie akcji serca), zaczerwienienie (zaczerwienienie), kaszel, przyspieszenie oddechu (przyspieszenie oddechu), wymioty, pokrzywka (swędząca wysypka), wysypka (wysypka), gorączka (gorączka) i zmniejszone nasycenie tlenem (obniżony poziom tlenu we krwi). Pełna lista działań niepożądanych zgłaszanych przez Myozyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Pacjenci przyjmujący Myozyme mogą wytworzyć przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi na Myozyme). Wpływ tych przeciwciał na bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Myozyme nie jest jeszcze jasny.
Preparatu Myozyme nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na alglukozydazę alfa lub inne składniki leku.
Dlaczego Myozyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Myozyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedobór alfa-glukozydazy). Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Myozyme.
Jakie informacje są jeszcze oczekiwane dla Myozyme?
Firma będzie kontynuować badania działania preparatu Myozyme u pacjentów z postacią choroby o późnym początku.
Środki podjęte w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Myozyme
Firma wytwarzająca preparat Myozyme wdraża plan mający na celu zapewnienie bezpiecznego stosowania leku, głównie poprzez monitorowanie rozwoju przeciwciał u pacjentów otrzymujących preparat Myozyme, utworzenie rejestru wszystkich osób z chorobą Pompego oraz zapewnienie, aby lekarze pacjentów byli świadomi możliwe reakcje pacjenta na infuzję.
Dowiedz się więcej o Myozyme
W dniu 29 marca 2006 r. Komisja Europejska wydała Genzyme Europe B.V. „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Myozyme ważne w całej Unii Europejskiej.
Aby zarejestrować Myozyme jako lek sierocy, kliknij tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję Myozyme EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 11-2008.
Informacje dotyczące preparatu Myozyme - alglukozydaza alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
