Co to jest Exjade?
Exjade to lek zawierający deferazyroks jako substancję czynną. Lek jest dostępny w postaci białawych, okrągłych tabletek do sporządzania zawiesiny, które po rozpuszczeniu w płynie, takim jak woda, tworzą zawiesinę, którą pacjent może wypić.Każda tabletka zawiera 125 mg, 250 mg lub 500 mg deferazyroksu.
Do czego służy Exjade?
Lek Exjade stosuje się w leczeniu stanu zwanego przewlekłym przeładowaniem żelazem (nadmiarem żelaza w organizmie) spowodowanym częstymi transfuzjami krwi.
- Exjade stosuje się w celu zmniejszenia ilości żelaza obecnego w organizmie pacjentów (powyżej sześciu lat) cierpiących na dziedziczną chorobę zwaną ciężką postacią talasemii beta, z powodu której muszą być poddawani częstym transfuzjom krwi. wystarczającej ilości hemoglobiny (białka znajdującego się w czerwonych krwinkach, które przenosi „tlen w organizmie") i dlatego wymaga częstych transfuzji krwi. Przez „częste transfuzje" rozumiemy co najmniej 7 ml skoncentrowanych czerwonych krwinek na każdy kilogram masa ciała w ciągu miesiąca.
- Exjade jest również wskazany, gdy leczenie deferoksaminą (inny lek stosowany w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem) jest przeciwwskazane lub niewystarczające u pacjentów z innymi rodzajami niedokrwistości, dzieci w wieku od 2 do 5 lat oraz pacjentów z talasemią beta.
Ponieważ liczba pacjentów z przewlekłym obciążeniem żelazem jest niewielka, chorobę uważa się za rzadką. W dniu 13 marca 2002 r. Exjade uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak jest używany Exjade?
Leczenie preparatem Exjade powinni rozpoczynać i prowadzić lekarze doświadczeni w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem spowodowanego częstymi transfuzjami krwi. Tylko pacjenci bez zaburzeń czynności nerek mogą być leczeni preparatem Exjade. Leczenie rozpoczyna się po przetoczeniu pacjentowi około 100 ml stężonych krwinek czerwonych na kilogram masy ciała lub gdy występują oznaki przeładowania żelazem (np. gdy poziom ferrytyny
surowicy, białka przechowującego żelazo, przekracza 1 mg na litr). Leczenie zwykle rozpoczyna się od dawki 20 mg na kilogram masy ciała. W zależności od przetoczeń, które przechodzi pacjent, można również zastosować dawki początkowe 10 mg lub 30 mg/kg. Te dawki są następnie dostosowywane, jeśli to konieczne, co trzy do sześciu miesięcy, w oparciu o odpowiedź pacjenta.
Lek Exjade należy przyjmować codziennie, najlepiej o tej samej porze, na pusty żołądek (co najmniej 30 minut przed posiłkiem). Liczba tabletek każdej mocy, która składa się na dawkę, jest obliczana na podstawie masy ciała pacjenta. Tabletki rozpuszcza się mieszając je w szklance wody lub soku owocowego do uzyskania zawiesiny, którą pacjent może wypić.
Jak działa Exjade?
Kiedy pacjenci otrzymują wielokrotne transfuzje w celu leczenia anemii, przetoczone krwinki czerwone dostarczają organizmowi żelazo. Organizm nie ma jednak naturalnego sposobu na usunięcie nadmiaru żelaza, które w związku z tym ma tendencję do gromadzenia się i z czasem może uszkadzać ważne narządy, takie jak serce czy wątroba. Substancja czynna leku Exjade, deferazyroks, jest „chelatorem żelaza”. Oznacza to, że wiąże się z żelazem obecnym w organizmie, tworząc związek zwany „chelatem”, który może być wydalany przez organizm, głównie z kałem. Pomaga to skorygować przeciążenie żelazem i zapobiega uszkodzeniom spowodowanym nadmiarem żelaza.
Jak badano Exjade?
Efekty Exjade zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach. W głównym badaniu skuteczności lek Exjade porównywano z deferoksaminą u 591 pacjentów z ciężką postacią talasemii beta (około połowa z nich była w wieku poniżej 16 lat, a 56 w wieku poniżej sześciu). podczas gdy lek Exjade jest podawany doustnie, deferoksamina jest podawana w postaci wlewu podskórnego (bardzo powolne wstrzyknięcie podskórne) przez noc. Skuteczność mierzono obserwując poziom żelaza w wątrobie przed i po roku leczenia lekami.
W dodatkowym badaniu oceniano skuteczność produktu Exjade u 184 pacjentów, których nie można było leczyć deferoksaminą, w tym pacjentów z ciężką postacią talasemii beta i innymi rodzajami niedokrwistości.
Jakie korzyści wykazał Exjade podczas badań?
Pod koniec badania głównego 53% pacjentów, którzy otrzymali lek Exjade, wykazało wystarczającą odpowiedź na leczenie w porównaniu z 66% pacjentów leczonych deferoksaminą. Oznacza to, że Exjade mógł nie być tak skuteczny jak lek porównawczy. Niemniej jednak, biorąc pod uwagę 381 pacjentów, którzy mieli szczególnie wysoki poziom żelaza w wątrobie na początku badania i którzy otrzymywali porównywalne ilości leku Exjade lub deferoksaminy, oba leki były skuteczne.W tym badaniu byli młodsi pacjenci w wieku sześciu lat. zbyt młody, aby wykazać bezpieczeństwo i skuteczność produktu Exjade w tej grupie wiekowej.
W dodatkowym badaniu ponad połowa pacjentów, których nie można było leczyć deferoksaminą, odpowiedziała na leczenie produktem Exjade po roku, w tym pacjenci w wieku od dwóch do pięciu lat.
Jakie są zagrożenia związane z Exjade?
Najczęstszym działaniem niepożądanym leku Exjade (obserwowanym u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest zwiększenie stężenia kreatyniny we krwi znacznik problemy z nerkami). Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Exjade znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Exjade jest przeciwwskazany u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na deferazyroks lub jakikolwiek inny składnik oraz u osób z klirensem kreatyniny (miara zdolności nerek do wydalania kreatyniny z krwią) poniżej 60 ml na minutę. Nie wolno go stosować w połączeniu z innymi chelatorami żelaza.
Bardzo ważne jest sprawdzanie czynności nerek i wątroby pacjentów za pomocą badań krwi przed rozpoczęciem leczenia lekiem Exjade i regularnie w trakcie leczenia lekiem.Dawkę należy zmniejszyć lub leczenie przerwać, jeśli u pacjenta wystąpi choroba nerek lub choroby wątroby Exjade jest przeciwwskazany u osób z ciężką chorobą wątroby, ponieważ nie był badany u takich pacjentów.
Dlaczego firma Exjade została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Exjade przewyższają ryzyko w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem z powodu częstych transfuzji krwi u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta. U pacjentów otrzymujących rzadsze transfuzje preparat Exjade jest „alternatywą dla deferoksaminy, gdy ta ostatnia nie może być zastosowana lub jest niewystarczająca”. W związku z tym Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu tego produktu leczniczego.
Jakie środki podejmuje się, aby zapewnić bezpieczne korzystanie z Exjade?
Firma odpowiedzialna za dostawę leku Exjade jest zobowiązana do przygotowania dossier dla lekarzy, które ma być dystrybuowane w momencie wprowadzenia leku do obrotu, aby podczas przepisywania leku mieli oni świadomość konieczności monitorowania stanu zdrowia pacjenta, w szczególności funkcja nerki. Firma przygotuje również podobne dossier dla pacjentów.
Dowiedz się więcej o Exjade
W dniu 28 sierpnia 2006 r. Komisja Europejska przyznała firmie Novartis Europharm Limited „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” produktu Exjade, ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych w sprawie Exjade jest dostępne tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję ewaluacyjną (EPAR) Exjade, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 08-2008.
Informacje na temat Exjade - deferazyroks opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
