Co to jest CYSTAGON?
CYSTAGON to lek zawierający jako składnik aktywny cysteaminę. Występuje w postaci kapsułek (50 i 150 mg).
Do czego służy CYSTAGON?
CYSTAGON stosuje się w leczeniu pacjentów z cystynozą nefropatyczną (nerkową). Cystynoza jest rzadką chorobą dziedziczną spowodowaną odkładaniem się cystyny w niektórych komórkach, uniemożliwiającą ich normalne funkcjonowanie. To nagromadzenie powoduje problemy z nerkami i rozprzestrzenia się na inne części ciała, w tym oczy, niektóre gruczoły (tarczyca, trzustka, gonady), ośrodkowy układ nerwowy, mięśnie i wątrobę. Choroba objawia się trudnościami we wzroście.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się CYSTAGON?
CYSTAGON należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy.
Należy zmierzyć poziom cystyny w leukocytach w celu dostosowania dawki leku.
Dla dzieci do 12 lat zalecana dawka to 1,30 g/m2/dobę podzielona na cztery dawki
codziennie.
Dla pacjentów powyżej 12. roku życia i powyżej 50 kg masy ciała zalecana jest dawka 2 g/dobę podzielona na cztery dawki dobowe. Dawki początkowe powinny odpowiadać 1/4 - 1/6 zamierzonych dawek końcowych. Dawki początkowe należy stopniowo zwiększać w ciągu 4-6 tygodni.
Jak działa CYSTAGON?
CYSTAGON reaguje z cystyną tworząc cysteinę oraz mieszany dwusiarczek cysteaminy i cystyny.
Ten mieszany dwusiarczek jest następnie ekstrahowany z komórek przez system transportu innego aminokwasu (lizyny). Zmniejsza się ilość cystyny w narządach, ograniczając uszkodzenia.
Jak badano CYSTAGON?
CYSTAGON był testowany w trzech badaniach klinicznych z udziałem 234 pacjentów w okresie dwunastu lat. Badania obejmowały dzieci, a ostatnio zrekrutowano nowych pacjentów, w których testowano dwie różne dawki.Ponieważ jest to bardzo poważny stan, ze względów etycznych nie było możliwe bezpośrednie porównanie CYSTAGON z placebo. Zamiast tego porównanie przeprowadzono na grupie pacjentów leczonych placebo w ramach innego niepowiązanego badania. Badania koncentrowały się na czynności nerek oraz przeżywalności pacjentów i tempie wzrostu.
Jakie korzyści wykazał CYSTAGON podczas badań?
Trzy badania wykazały, że CYSTAGON opóźnia chorobę nerek i potrzebę dializy lub przeszczepu nerki, jeśli leczenie rozpoczyna się w młodym wieku przez osoby z dobrą czynnością nerek. Lek poprawia również przeżywalność i tempo wzrostu u dzieci, które go przyjmują.
Jakie ryzyko wiąże się z CYSTAGON?
Najczęstsze działania niepożądane CYSTAGON dotyczą głównie układu pokarmowego.
Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (występującymi u więcej niż jednego na 10 pacjentów) są: anoreksja (utrata apetytu), nudności, wymioty, biegunka, letarg i gorączka. Pełna lista wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku CYSTAGON znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu CYSTAGON nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na cysteaminę, inne składniki leku lub penicylaminę. Leku CYSTAGON nie należy podawać kobietom karmiącym piersią lub kobietom w ciąży lub podejrzewającym ciążę (szczególnie w ciągu pierwszych trzech miesięcy), chyba że jest to bezwzględnie konieczne.
Dlaczego CYSTAGON został zatwierdzony?
Cystynoza jest rzadką i śmiertelną chorobą, a CYSTAGON jest uważany za przydatny lek, który
nie ma alternatywy. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu CYSTAGON przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
CYSTAGON został dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ zgodnie z jego przeznaczeniem
w leczeniu rzadkiej choroby nie można było uzyskać bardziej szczegółowych informacji o leku w momencie jego zatwierdzania.Ponieważ producent dostarczył dodatkowe wymagane informacje, wyjątkowe okoliczności ustały w dniu 17 kwietnia 2007 r.
Więcej informacji o CYSTAGON
W dniu 23 czerwca 1997 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” ważne w całej Unii Europejskiej dla preparatu CYSTAGON, które zostało przedłużone 23 czerwca 2002 r. i 23 czerwca 2007 r.
Pełną wersję oceny (EPAR) można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 06-2007
Informacje o CYSTAGON - cysteaminie opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
