Co to jest Kolbam - kwas cholowy i w jakim celu się go stosuje?
Kolbam to lek zawierający kwas cholowy jako substancję czynną.Kwas cholowy jest „pierwotnym kwasem żółciowym”, głównym składnikiem żółci (płynu wytwarzanego przez wątrobę, który pomaga w trawieniu tłuszczów).
Kolbam jest dopuszczony do leczenia przez całe życie dorosłych i dzieci w wieku co najmniej jednego miesiąca, którzy nie są w stanie wytworzyć wystarczającej ilości pierwotnych kwasów żółciowych, takich jak kwas cholowy, z powodu określonych nieprawidłowości genetycznych powodujących brak następujących enzymów wątrobowych: sterol 27-hydroksylaza, racemaza 2-metyloacylo-CoA lub 7α-hydroksylaza cholesterolu.
Gdy brakuje pierwotnych kwasów żółciowych, organizm wytwarza nieprawidłowe kwasy żółciowe, które mogą uszkadzać wątrobę, z ryzykiem zagrażającej życiu niewydolności wątroby. Zaburzenia te są znane jako „wrodzone wady syntezy pierwotnych kwasów żółciowych”.
Ponieważ liczba pacjentów z wrodzonymi wadami syntezy pierwotnych kwasów żółciowych jest niska, stan ten uważa się za „rzadki”, a w dniu 28 października 2009 r. Kolbam uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak używany jest Kolbam?
Kolbam jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz specjalizujący się w chorobach leczonych lekiem Kolbam.
Kolbam jest dostępny w kapsułkach (50 mg i 250 mg). Dawka dobowa jest ustalana i dostosowywana w trakcie leczenia na podstawie stężenia kwasów żółciowych we krwi (krwi) i moczu oraz czynności wątroby każdego pacjenta. Maksymalna dzienna dawka nie powinna przekraczać 15 mg na kilogram masy ciała.
Kolbam należy przyjmować codziennie mniej więcej o tej samej porze, w połączeniu z posiłkiem. W przypadku małych dzieci, które nie są w stanie połknąć kapsułek, zawartość można wymieszać z odżywką dla niemowląt, odciągniętym mlekiem matki, puree ziemniaczanym lub przecierem owocowym.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Kolbam - kwas cholowy?
Kwas cholowy jest jednym z głównych podstawowych kwasów żółciowych wytwarzanych przez wątrobę.Kwas cholowy zawarty w Kolbamie zastępuje brakujący kwas cholowy w organizmie pacjenta. W ten sposób pomaga zmniejszyć produkcję nieprawidłowych kwasów żółciowych oraz promuje prawidłową aktywność żółci w układzie pokarmowym, łagodząc objawy choroby.
Jakie korzyści wykazał Kolbam - kwas cholowy podczas badań?
Kolbam badano w jednym badaniu głównym z udziałem 52 pacjentów z wrodzonymi wadami syntezy pierwotnych kwasów żółciowych, w tym 7 pacjentów z brakiem 27-hydroksylazy sterolowej, racemazy 2-metyloacylo-CoA lub 7α-hydroksylazy cholesterolu. Głównymi parametrami skuteczności były zmiany w żółci stężenie kwasów żółciowych i czynność wątroby przed i po leczeniu produktem Kolbam. Wykazano, że lek Kolbam zmniejsza ilość nieprawidłowych kwasów żółciowych i poprawia czynność wątroby w ogólnej populacji pacjentów z wadami wrodzonymi. niedobór każdego pojedynczego enzymu, a wyniki te były zgodne z oczekiwaniami klinicznymi i danymi z literatury medycznej.
Jakie jest ryzyko związane z Kolbamem - kwasem cholowym?
Działania niepożądane leku Kolbam mają zwykle nasilenie łagodne do umiarkowanego i mają charakter przemijający. Najczęstsze działania niepożądane (mogące wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 osób) to neuropatia obwodowa (uszkodzenie nerwów rąk i stóp), biegunka, nudności, refluks żołądkowy (cofanie się kwasu żołądkowego do ust), zapalenie przełyku (zapalenie jamy ustnej), przełyk), żółtaczka (zażółcenie skóry i oczu), problemy skórne (zmiany) i złe samopoczucie.
Kolbamu nie wolno stosować w skojarzeniu z fenobarbitalem (lek stosowany w leczeniu padaczki).
Pełna lista działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Kolbam - kwas cholowy został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Kolbam przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.CHMP uznał, że Kolbam ma korzystne działanie u pacjentów z niedoborem następujących chorób wątroby enzymy: 27-hydroksylaza sterolowa, racemaza 2-metyloacylo-CoA i 7α-hydroksylaza cholesterolu Pod względem bezpieczeństwa działania niepożądane okazały się niegroźne i odwracalne.
Kolbam uzyskał zezwolenie w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o Kolbamie ze względu na rzadkość występowania choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje czekają jeszcze na Kolbam - Cholic Acid?
Ponieważ Kolbam został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca Kolbam do obrotu będzie monitorować korzyści i bezpieczeństwo leku w odniesieniu do rejestru pacjentów i dostarczać coroczne aktualizacje.
Jakie środki podejmuje się, aby zapewnić bezpieczne i skuteczne stosowanie Kolbamu - kwasu cholowego?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Kolbam jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Kolbam dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Ponadto firma wprowadzająca lek Kolbam do obrotu dostarczy materiały edukacyjne zawierające informacje na temat prawidłowego i bezpiecznego stosowania leku wszystkim lekarzom, którzy mają go przepisywać.
Więcej informacji o Kolbam - kwas cholowy
Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia Kolbamem, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Informacje o Kolbam - kwas cholowy opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
