Co to jest Replagal?
Replagal to roztwór do infuzji, który zawiera substancję czynną agalzydazę alfa.
Do czego służy Replagal?
Preparat Replagal stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego, rzadką chorobą dziedziczną.
Pacjenci cierpiący na tę chorobę mają niedobór enzymu alfa-galaktozydazy A. W normalnych warunkach enzym ten rozkłada globotriaozyloceramid lipidowy (Gb3).Jeśli tego enzymu brakuje, Gb3 nie może być rozkładany i gromadzi się w komórkach, na przykład w tych komórkach nerki.
Pacjenci z chorobą Fabry'ego mogą mieć szeroki zakres objawów, w tym poważne dolegliwości, takie jak niewydolność nerek, problemy z sercem i udar.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Fabry'ego jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Replagal został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób) w dniu 8 sierpnia 2000 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Replagal?
Preparat Replagal należy podawać pod nadzorem lekarza specjalizującego się w leczeniu choroby Fabry'ego lub innych dziedzicznych chorób metabolicznych. Lek podaje się we wlewie dożylnym 0,2 mg/kg masy ciała przez 40 minut co 2 tygodnie.W niektórych badaniach badano wpływ preparatu Replagal podawanego dzieciom i dlatego sugeruje się, że preparat Replagal można stosować u dzieci w wieku od 7 do 18 lat w tej samej dawce. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek słabiej reagują na leczenie. Replagal przeznaczony jest do długotrwałego użytkowania.
Jak działa Replagal?
Replagal to enzymatyczna terapia zastępcza, która dostarcza pacjentom brak enzymu.Replagal ma na celu zastąpienie ludzkiego enzymu alfa-galaktozydazy A, którego brakuje osobom z chorobą Fabry'ego. Substancja czynna preparatu Replagal, agalzydaza alfa, jest kopią ludzkiego enzymu wytwarzaną metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, która otrzymała gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie enzymu . Ten enzym zastępczy promuje rozkład Gb3, zapobiegając jego akumulacji w komórkach.
Jak badano Replagal?
Preparat Replagal badano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem łącznie 40 pacjentów płci męskiej. Replagal porównano z placebo (leczenie obojętne); w jednym badaniu mierzono jego wpływ na ból, podczas gdy w innym badano jego wpływ na eliminację Gb3 z lewej komory (mięśnia sercowego) Przeprowadzono również badanie na 15 kobietach (nosicielkach).
Replagal badano również u 24 dzieci w wieku od 6 i pół do 18 lat.
Jakie korzyści wykazał Replagal podczas badań?
Po 6 miesiącach terapii preparat Replagal znacząco zmniejszył ból u leczonych pacjentów w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (leczenie obojętne). Replagal powodował średnie zmniejszenie masy lewej komory o 11,5 g, podczas gdy u pacjentów otrzymujących placebo zaobserwowano wzrost o 21,8 g. Wyniki te wskazują, że objawy choroby ulegają poprawie lub choroba pozostaje stabilna. U kobiet efekty były porównywalne z wynikami obserwowanymi u mężczyzn. Dzieci, które otrzymały 6-miesięczne leczenie preparatem Replagal, nie wykazały wzrostu masy serca, a poziom Gb3 we krwi zmniejszył się.
Jakie jest ryzyko związane z Replagal?
Najczęstsze działania niepożądane (obserwowane u więcej niż jednego na 10 pacjentów podczas badań) są spowodowane infuzją, a nie samym lekiem. Są to głównie dreszcze, ból głowy, nudności, gorączka (gorączka), zaczerwienienie twarzy i zmęczenie ( zmęczenie), które na ogół nie są poważne. Inne bardzo częste działania niepożądane obejmują ból i dyskomfort. Działania niepożądane zgłaszane u dzieci są podobne do tych obserwowanych u dorosłych. Pełna lista działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Replagal znajduje się w ulotce dla pacjenta. .
Pacjenci przyjmujący Replagal mogą wytworzyć przeciwciała (białka wytwarzane w reakcji na Replagal, które mogą upośledzać leczenie).
Leku Replagal nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na agalzydazę alfa lub inne składniki leku.
Dlaczego Replagal został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczenie preparatem Replagal może przynieść długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Replagal przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Replagal został dopuszczony do obrotu „w wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ ponieważ jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, nie było możliwe uzyskanie bardziej szczegółowych informacji o leku. Europejska Agencja Leków (EMEA) dokonuje corocznego przeglądu nowych dostępnych informacji iw razie potrzeby niniejsze podsumowanie będzie aktualizowane.
Jakie informacje czekają na Replagal?
Firma produkująca Replagal przeprowadzi dalsze badania leku, głównie w celu uzyskania wyników z 5-letniego leczenia, innych dawek, dawek podtrzymujących oraz badań u dzieci.
Więcej informacji o Replagal
W dniu 3 sierpnia 2001 roku Komisja Europejska przyznała TKT Europe AB „Autoryzację marketingową" dla Replagal, ważną w całej Unii Europejskiej. „Autoryzacja marketingowa" została odnowiona 3 sierpnia 2006 roku. Aby uzyskać rejestrację statusu sierocego Replagal, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję EPAR firmy Replagal, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 02-2007
Informacje o Replagal - Agalsidase alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
