Co to jest Busilvex?
Busilvex to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego) zawierający substancję czynną busulfan.
W jakim celu stosuje się Busilvex?
Busilvex jest wskazany w leczeniu kondycjonującym (przygotowującym) przed przeszczepieniem krwiotwórczych komórek progenitorowych (komórek wytwarzających komórki krwi) u dorosłych i dzieci. Ten rodzaj przeszczepu wykonuje się u osób cierpiących na zaburzenia krwi (np. rzadką postać anemii) lub nowotwory krwi, w których konieczna jest zatem wymiana komórek krwiotwórczych. Po leczeniu preparatem Busilvex następuje terapia innym lekiem (cyklofosfamid u dorosłych i cyklofosfamid lub melfalan u dzieci).
Ponieważ liczba pacjentów poddawanych tego rodzaju kondycjonowaniu i przeszczepieniu jest niska w Unii Europejskiej (UE), w dniu 29 grudnia 2000 r. busulfan uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Busilvex?
Busilvex powinien być podawany pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu przed przeszczepem. Zalecana dawka preparatu Busilvex u dorosłych wynosi 0,8 mg na kilogram masy ciała. U dzieci i młodzieży (do 17 lat) zalecana dawka preparatu Busilvex zależy od masy ciała pacjenta i wynosi od 0,8 do 1,2 mg/kg. Busilvex podaje się we wlewie dożylnym centralnym (wstrzyknięcie kroplowe do żyły centralnej w klatce piersiowej). Każdy wlew trwa dwie godziny i jest podawany pacjentowi co sześć godzin przez cztery kolejne dni przed leczeniem i przeszczepem cyklofosfamidem lub melfalanem. Przed podaniem Busilvex pacjentom należy wstępnie podać leki przeciwdrgawkowe (w celu zapobiegania napadom) i leki przeciwwymiotne (w celu zapobiegania wymiotom).
Jak działa Busilvex?
Substancja czynna preparatu Busilvex, busulfan, należy do grupy leków zwanych „środkami alkilującymi”. Substancje te są „cytotoksyczne”, co oznacza, że zabijają komórki, zwłaszcza te, które szybko się rozwijają, takie jak komórki rakowe lub progenitorowe (lub „macierzyste”) (tj. komórki wytwarzające inne typy komórek). Busulfan stosuje się przed przeszczepem w celu zneutralizowania nieprawidłowych komórek i krwiotwórczych komórek progenitorowych obecnych u pacjenta. Proces ten nazywa się „mieloablacją”. Leczenie cyklofosfamidem lub melfalanem jest następnie stosowane w celu stłumienia układu odpornościowego, co zmniejsza naturalną odporność organizmu (normalna krew).
Jak badano Busilvex?
Skutki Busilvexu zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach. Firma farmaceutyczna przedstawiła dane z modeli eksperymentalnych zaczerpniętych z literatury naukowej.
Busilvex badano u pacjentów, głównie z rakiem krwi, którzy wymagali przeszczepu krwiotwórczych komórek progenitorowych. Przeprowadzono dwa główne badania z udziałem 103 osób dorosłych oraz jedno badanie z udziałem 55 dzieci. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów z mieloablacją (tj. ze zmniejszoną liczbą białych krwinek i płytek krwi) i „przeszczepem” (czas potrzebny do powrotu białych krwinek do wyższego poziomu).
Jakie korzyści wykazał Busilvex podczas badań?
Mieloablację obserwowano u wszystkich pacjentów, dorosłych i dzieci. Przeszczep uzyskano średnio po dziesięciu dniach (u dorosłych) lub 11 dniach (u dzieci) w przypadku „przeszczepu autologicznego” (tj. przeszczepienia własnych komórek pacjenta, zebranych i przechowywanych przed przeszczepem). Uzyskano go po 13 dniach (u dorosłych) i 21 dni (u dzieci) w „przeszczepach allogenicznych” (przeszczepianie komórek od dawcy).
Jakie jest ryzyko związane z Busilvexem?
Oprócz zmniejszenia liczby krążących krwinek, co jest celem leku, do najpoważniejszych działań niepożądanych leczenia preparatem Busilvex należą zakażenia, zaburzenia czynności wątroby, w tym niedrożność żyły wątrobowej, choroba gospodarza przeszczepionego (gdy przeszczepione komórki atakują organizm pacjenta) i układu oddechowego (płuc).
Preparatu Busilvex nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na busulfan lub którykolwiek składnik preparatu. Nie wolno go podawać kobietom w ciąży. Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Busilvex należy przerwać karmienie piersią, ponieważ Busilvex może zaburzać płodność u obu płci, dlatego pacjentki nie powinny zachodzić w ciążę w trakcie leczenia i do sześciu miesięcy po leczeniu, a mężczyźni nie powinni rozmnażać się w trakcie leczenia i do sześciu miesięcy po jego zakończeniu. .
Szczególną ostrożność zaleca się w przypadku jednoczesnego stosowania leków, takich jak itrakonazol (stosowany w niektórych rodzajach infekcji), ketobemidon (stosowany w łagodzeniu bólu) i paracetamol. Więcej informacji można znaleźć w ulotce dołączonej do opakowania.
Dlaczego Busilvex został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że wykazano skuteczność preparatu Busilvex i że stanowi on alternatywę dla tabletek busulfanu, które mają wady, w tym dużą liczbę tabletek, które należy przyjmować.CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Busilvex przewyższają ryzyko związane z leczeniem kondycjonującym przed przeszczepieniem krwiotwórczych komórek progenitorowych. W związku z tym Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Busilvex.
Inne informacje o Busilvex:
W dniu 9 lipca 2003 r. Komisja Europejska przyznała Pierre Fabre Médicament „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" preparatu Busilvex ważne w całej UE. „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało odnowione w dniu 9 lipca 2008 r.
Aby zarejestrować Busilvex jako lek sierocy, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję EPAR firmy Busilvex, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 07-2008.
Informacje na temat Busilvex - busulfan opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
